Генная инженерия помогла вылечить мальчика от серповидноклеточной анемии

Серповидноклеточная анемия – тяжелое заболевание, медленно убивающее человека – можно вылечить с помощью генной инженерии, утверждают специалисты из Necker Children's Hospital (Франция). В ходе испытания им удалось вылечить от этого заболевания 13-летнего мальчика.

Как сообщается в отчете, опубликованном в The New England Journal of Medicine, лечение длилось 15 месяцев, и сейчас мальчик хорошо себя чувствует, не испытывает никаких болей, а изучение клеток его крови не выявляет никаких нарушений, связанных с серповидноклеточной анемией. Как сообщила профессор Филиппа Лебулш из University of Paris, руководящая исследованием, после экспериментального лечения пациент не нуждается в переливаниях крови, он живет обычной жизнью, занимается спортом и ходит в школу.

В ходе лечения костный мозг пациента извлекли, после чего изменили гены стволовых клеток так, чтобы они начали производить нормальный гемоглобин. Затем мальчик прошел курс химиотерапии. После лечения пациента еще раз обследовали, и в клетках его крови не было и следа болезни. До лечения мальчик испытывал сильные боли из-за своей болезни, ему приходилось часто проходить через переливания крови, а также у него было осложнение – некроз бедренной кости и суставов, из-за чего последние пришлось заменить на протез.

Сейчас профессор Лебулш и ее коллеги испытывают генную терапию в лечении талассемии – другого заболевания крови, тоже затрагивающего клетки гемоглобина.

Отметим, что на данный момент единственный более-менее эффективный способ лечения серповидноклеточной анемии – пересадка костного мозга. Однако далеко не всем пациентам такая процедура может быть показана, кроме того, найти подходящего донора костного мозга очень сложно, ведь донор и реципиент должны быть 100% генетически совместимы. При генной инженерии же донор не нужен – пациент – сам себе донор. 

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter