Գիտնականները ներկայացրել են կլինիկական փորձարկման վերջին արդյունքները, որոնք ուղղված են մանգաղաբջջային անեմիայի՝ արյան ցավոտ գենետիկ խանգարման բուժմանը, բուժման սահմանափակ տարբերակներով, հայտնում է Քլիվլենդի կլինիկան:Գիտնականները 2024 թվականի Մադրիդում Եվրոպական Արյունաբանության ասոցիացիայի (EHA) հիբրիդ կոնգրեսում 18 հիվանդների շրջանում կիսվել են renizgamglogene autogedtemcel-ի (reni-cel, նախկինում հայտնի որպես EDIT-301)՝ մեկ գենով խմբագրող բջջային թերապիայի անվտանգության և արդյունավետության վերաբերյալ տվյալներ:Այս նորարարական բուժումը փոփոխում է հիվանդի սեփական արյունաստեղծ ցողունային բջիջները՝ ուղղելու մանգաղաբջջային հիվանդության համար պատասխանատու մուտացիան:18 հիվանդները, որոնցից երկուսը բուժվել են Cleveland Clinic Children's-ում, անցել են պրոցեդուրա, որի ժամանակ նրանց ցողունային բջիջները սկզբում հավաքվել են գեների խմբագրման համար: Այնուհետև նրանք քիմիաթերապիա են անցել, որպեսզի մաքրեն մնացած ոսկրածուծը՝ տեղ բացելով վերականգնված բջիջների համար, որոնք հետագայում նորից ներմուծվել են նրանց օրգանիզմ:Բուժումը լավ հանդուրժվել է, և ոչ մի լուրջ կողմնակի ազդեցություն չի գրանցվել: Բուժումից հետո բոլոր հիվանդների մոտ հաջողությամբ վերականգնվել է լեյկոցիտների և թրոմբոցիտների քանակը։ Կարևոր է նշել, որ բուժումից հետո բոլոր հիվանդները ցավից զերծ են եղել, և նրանց մոտ, ովքեր հետևել են հինգ ամիս և ավելի, անեմիան վերացել է:
Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում