CRISPR-ը կարող է օգնել հաղթահարելու մանգաղաձեւ-բջջային անեմիան

CRISPR մեթոդի օգնությամբ գենոմի կարգաբերումը կարող է նպաստել մանգաղաձեւ-բջջային անեմիայի բուժմանը: University of Utah-ի գիտնականները այս մեթոդը կիրառել են այդ հիվանդությունը կրող մկներին բուժելիս, եւ թեեւ արդյունքը 100%-ով գոհացուցիչ չէր, հավանական է, որ շուտով մեթոդը փորձարկվի նաեւ մարդկանց վրա:

Մանգաղաձեւ-բջջային անեմիան, ինչպես հայտնի է, ծագում է գենի մուտացիայի հետեւանքով, որը կոդավորում է հեմոգլոբինի բաղադրիչներից մեկը` բետա-գլոբինը:

Մուտացիան հանգեցնում է սպիտակուցի կառուցվածքի խաթարման, հեմոգլոբինը սկսում է «փակվել»: Արդյունքում էրիթրոցիտները կորցնում են իրենց բնորոշ ձեւը եւ նմանվում են մանգաղի (սրանով է պայմանավորված հիվանդության անվանումը): Այս տեսակի անեմիայով տառապող հիվանդները ապրում են ավելի քիչ, քան նրանք, որոնց մոտ բացակայում է բետա-գլոբինի մուտացիան, իսկ նրանց առողջական վիճակը զգալիորեն վատթարանում է: Այսօր, մանգաղաձեւ-բջջային անեմիայի բուժման մի եղանակը առողջ դոնորի ոսկրածուծի փոխպատվաստումն է, սակայն այն միշտ չէ, որ արդյունավետ է, եւ բացի այդ` հարմար դոնոր գտնելն էլ հեշտ չէ: Գիտնականները որոշել են CRIPSR-ի օգնությամբ կիրառել կարգաբերված գենոմներ եւ մուտացված մասը փոխարինել ԴՆԹ անվնաս հատվածով:

Այս պրոցեդուրան արվել է դոնորական արյան բջիջների վրա, որոնք վերցվել էին մանգաղաձեւ-բջջային անեմիայով տառապող հիվանդներից: Հեղինակներին հաջողվել է մոդիֆիկացնել ոչ բոլոր բջիջները, սակայն նրանք կարծում են, որ այդքանն էլ կարող է բավարար լինել այդ հիվանդությամբ տառապող մարդկանց վիճակը բարելավելու համար:

Այնուհետեւ նրանք այդ տեխնոլոգիայի օգնությամբ կարողացան մոդիֆիկացնել արյան արմատային բջիջները եւ դրանք ներարկեցին մկների արյան շրջանառության համակարգ, ուր բջիջները շրջանառվեցին 4 ամիս շարունակ: Դա բավականին երկար ժամկետ է մկների կյանքի բավականին կարճ տեւողության պարագայում:

Հեղինակնրը ենթադրում են, որ նման բջիջներ կարելի է ներարկել նաեւ մարդկանց, եւ դրանք տեւական ժամանակ կշրջանառվեն նրանց արյան շրջանառության համակարգում: Բացառված չէ, որ այդ եղանակով հնարավոր կլին բուժել ոչ միայն մանգաղաձեւ-բջջային անեմիան, այլեւ նման այլ հիվանդություններ: Հետազոտողները տեղեկացրել են, որ մտադիր են այս մեթոդի կլինիկական փորձարկումը կատարել առաջիկա 5 տարիների ընթացքում: Նրանք ընդգծում են, որ վնասված էրիտրոցիտների մինչեւ իսկ 5 %-ը առողջներով փոխարինելու դեպքում հիվանդների վիճակը զգալիորեն կբարելավվի:

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում