Գենային թերապիան բուժում է երեխաների սպինալ մկանային ատրոֆիան

Ամերիկացի հետազոտողները հայտնել են երեխաների սպինալ մկանային ատրոֆիայի բուժման հարցում գենային փոխարինման թերապիայի հաջողությունների մասին։ Գենային թերապիան սպինալ մկանային ատրոֆիայի բուժման մեջ օգտագործելու առաջին փորձը հանգեցրել է նրան, որ այդ անբուժելի հիվանդությամբ հիվանդ երեխաները սկսել են նստել, շարժվել, իսկ նրանցից մի քանիսը նույնիսկ ոտքի են կանգնել։

Սպինալ մկանային ատրոֆիայով հիվանդ ընդամենը 15 երեխա է ստացել  գենային թերապիա, սակայն այդ հետազոտության նախնական արդյունքներն արդեն խոստումնալից են անվանում։ Գենային թերապիայի ընթացքում գիտնականները փոխարինում են դեֆեկտային գենը երեխայի կյանքի առաջին մի քանի ամիսներին՝ դեռ մինչեւ այն պահը, երբ հիվանդությունը կոչնչացնի բազմաթիվ առանցքային նյարդային բջիջներ։

Հետազոտության հեղինակները շեշտում են, որ 15 երեխաներ, որոնք ստացել են այդ բուժումը, բոլոր կանխատեսումներով պետք է արդեն վաղուց մահացած լինեին, սակայն նրանց վիճակը շարունակում է լավանալ։ Անհրաժեշտ է իրականացնել նոր հետազոտություններ՝ սպինալ մկանային ատրոֆիայի բուժման հարցում գենային թերապիայի արդյունավետությունը, նաեւ դրա անվտանգությունն ապացուցելու համար։ Բացի դրանից, գիտնականները դեռ չգիտեն, թե ինչքան երկար կտեւի գեների փոխարինման էֆեկտը։

Սպինալ մկանային ատրոֆիան զրկում է երեխաներին շարժվելու, կուլ տալու, իսկ ժամանակի ընթացքում՝ նաեւ շնչելու հնարավորությունից։ Այս պահի դրությամբ այս հիվանդությունն անբուժելի է համարվում։ Սպինալ մկանային ատրոֆիան դիտարկվում է 10 000 երեխաներից մեկի մոտ, ու դրա առավել ծանր տարատեսակը ՝ առաջին տիպը, որպես կանոն, երեխային զրկում է իր երկրորդ ծննդյան տարեդարձը նշելու հույսից։ Նման երեխաները լույս աշխարհ են գալիս նորմալ, բայց նրանց վիճակը սկսում է շատ արագ վատանալ։ Հետազոտությունը ցույց է տվել, որ առաջին տեսակի սպինալ մկանային ատրոֆիայի զոհերի ընդամենը 8 տոկոսն է ողջ մնում մինչեւ 20 ամիս՝ առանց թոքերի արհեստական օդափոխանակության գործածման։ 

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում