ՈւՄԱ ունեցող երեխաների շրջանում ուռուցքներ են ի հայտ եկել Zolgensma-ով գենային թերապիայից հետո․ Le Parisien

Ողնուղեղային մկանային ատրոֆիա (ՈւՄԱ) ունեցող մի քանի երեխաների մոտ, որոնք ստացել են Zolgensma գենային թերապիան, չարորակ ուռուցքներ են հայտնաբերվել։ Երեք դեպքում հետազոտողները կապ են հայտնաբերել GLI1 գենի հետ, որի գերակտիվացումը կարող է նպաստել քաղցկեղի զարգացմանը։ Այս մասին հայտնում է Le Parisien-ը՝ վկայակոչելով ԱՄՆ Սննդամթերքի և դեղերի վերահսկողության վարչությունը (FDA)։

Zolgensma-ն կիրառվում է մինչև երկու տարեկան երեխաների շրջանում ՈւՄԱ-ի բուժման նպատակով։ Դեղամիջոցը մարմնի բջիջներ է հասցնում այն գենը, որն անհրաժեշտ է այդ հիվանդությամբ տառապող պացիենտների օրգանիզմում պակասող սպիտակուցի արտադրության համար։ Տեղափոխման համար օգտագործվում է սովորական պայմաններում անվնաս ադենոասոցացված վիրուսը (AAV), որը յուրօրինակ «փոխադրամիջոց» է ծառայում գենետիկ նյութի համար։

FDA-ն տեղեկություններ է ստացել բուժումից հետո պացիենտների մոտ կենտրոնական և ծայրամասային նյարդային համակարգի, ողնաշարի ու երիկամների ուռուցքների առաջացման մասին։ GLI1-ի հետ կապված երեք դեպքերից երկուսում ուռուցքային հյուսվածքի հետազոտությունը ցույց է տվել, որ վիրուսային վեկտորի ԴՆԹ-ն ներդրվել է պացիենտի բջիջների գենոմի մեջ։ Ընդ որում, պրոմոտորը՝ ԴՆԹ-ի այն հատվածը, որը ղեկավարում է գենի ակտիվությունը, հայտնվել է GLI1-ի հարևանությամբ կամ դրա ներսում։

Գիտնականները ենթադրում են, որ նման դիրքը կարող էր հանգեցնել GLI1-ի գերակտիվացմանը և նպաստել ուռուցքի զարգացմանը։ Երրորդ դեպքում այս գենի գործունեության փոփոխության պատճառը դեռևս պարզվում է։

Կարգավորող մարմինը նշել է, որ նման մեխանիզմ նախկինում դիտարկվել է նաև գենային թերապիայի այլ փորձարարական ծրագրերում։ Այս առնչությամբ FDA-ն գտնում է, որ ուռուցքների առաջացման պոտենցիալ վտանգ կա ոչ միայն Zolgensma-ի, այլև Itvisma դեղամիջոցի դեպքում, որն օգտագործում է նույն վիրուսային վեկտորն ու գենետիկական կառուցվածքը։ Itvisma-ի կիրառումից հետո ուռուցքների դեպքեր առայժմ չեն գրանցվել։

Միաժամանակ FDA-ն ընդգծում է, որ հաստատված երկու թերապիաների օգուտը շարունակում է գերազանցել հնարավոր ռիսկերը։ Դեղերի օգտագործման ուղեցույցներում արդեն նշված է, որ գենոմի մեջ վիրուսային վեկտորի ԴՆԹ-ի ինտեգրումը տեսականորեն կարող է հանգեցնել ուռուցքագոյացման։ Պացիենտներին խորհուրդ է տրվում կանոնավոր մոնիթորինգ անցնել։

FDA-ի հետաքննությունը շարունակվում է։ Կարգավորիչը պետք է գնահատի բացահայտված դեպքերի հաճախականությունն ու պատճառները և որոշի՝ արդյոք անվտանգության լրացուցիչ միջոցառումների անհրաժեշտություն կա։

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում