Մանգաղաձեւ-բջջային անեմիան՝ մարդուն դանդաղ մահվան հասցնող ծանր հիվանդությունը, հնարվոր է բուժել գենային ինժեներիայի միջոցով, պնդում են Necker Children's Hospital-ի (Ֆրանսիա) մասնագետները: Փորձարկման ժամանակ նրանց հաջողվել է 13-ամյա տղայի բուժել:
Ինչպես նշվում է The New England Journal of Medicine հրապարկված զեկույցում, բուժումը 15 ամիս է տեւել, եւ հիմա տղան իրեն լավ է զգում, ոչ մի ցավ չի զգում, իսկ արյան բջիջների փորձաքննությունը ոչ մի խախտում չի հայտնաբերել՝ կապված մանգաղաձեւ-բջջային անեմիայի հետ: Ինչպես հայտնել է հետազատությունը ղեկավարող University of Paris-ի մասնագետ Ֆիլիպ Լեբուլշը, էքսպերիմենտալ բուժումից հետո հիվանդն արյան փոխներարկման կարիք չունի, նա ապրում է սովորական կյանքով, գնում է դպրոց, զբաղվում է սպորտով:
Բուժման ընթացքում հիվանդի ոսկրածուծը հանվել է է, որից հետո ցողունային բջիջների գեներն այնպես են փոխել, որ սկսեն նորմալ հեմոգլաբին արտադրել: Այնուհետեւ տղան քիմիաթերապիայի կուրս է անցել: Բուժումից հետո նրան եւս մեկ անգամ զննել են, եւ նրա արյան մեջ հիվանդության անգամ հետքը չի եղել: Մինչեւ բուժումը տղան սուր ցավեր է զգացել հիվանդության պատճառով, նրան հաճախ են արյան փոխներարկումներ արել, ինչպես նաեւ նա ազդրոսկրի եւ հոդերի նեկրոզ՝ բարդություն է ունեցել, որը հետագայում փոխարինել են պրոթեզով:
Ներկայումս պրոֆեսոր Լեբուլշն ու իր գործընկերները գենային թերապիան փորձարկում են թելասեմինի բուժման վրա. սա հեմոգլաբինի բջիջներին առնչվող եւս մեկ արյան հիվանդույուն է:
Նշենք, որ ներկայումս մանգաղաձեւ-բջջային անեմիայի միակ քիչ թե շատ արդյունավետ միջոցը ոսկրածուծի փոխպատվաստումն է: Սակայն ոչ բոլոր հիվանդներին այն կարող է նաշանակվել, բացի այդ, դոնոր գտնելը դժվար է, քանի որ 100% համընկնում էպետք է լինի: Գենային ինժեներիայի դեպքում դոնոր պետք չէ. հիվանդն ինքն է որպես դոնոր հանդես գալիս:
Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում
ամիս
շաբաթ
օր