Գենային խմբագրումը շտկել է ժառանգական խուլության պատճառը. NatMed

Շանհայի Ֆուդանի համալսարանի չինացի գիտնականները գենային թերապիայի միջոցով բուժել են 5 երեխայի խուլության ժառանգական ձևից: Հետազոտությունը հրապարակվել է Nature Medicine (NatMed) գիտական ​​ամսագրում:

Փորձին մասնակցել են մեկից մինչև 11 տարեկան երեխաներ։ Նրանք բոլորն էլ ծնվելուց ի վեր չէին լսում՝ Otof գենի ժառանգական մուտացիաների պատճառով, որոնք խաթարում են օտոֆերլին սպիտակուցն արտադրելու մարմնի կարողությունը, որը լսողական ազդանշաններ է փոխանցում ականջից ուղեղ: Այս պաթոլոգիան կապված է բոլոր բնածին լսողության խանգարումների 2-ից 8%-ի հետ:

Թիմն օգտագործել է ոչ ակտիվ վիրուս, որը ազդակիր գենի աշխատանքային պատճենները փոխանցել է ներքին ականջին: Երբ գենետիկական նյութը հասնում էր ցանկալի վայրին, ականջի բջիջներն այն օգտագործում էին որպես «ցուցումներ»՝ օտոֆերլին արտադրելու համար:

Արդյունքում բոլոր երեխաները վիրահատությունից 13 շաբաթ անց սկսեցին լսել երկու ականջներում:

Գիտնականների կարծիքով, գենային թերապիան պահանջում է նվազագույն ինվազիվ վիրաբուժական միջամտություն: Սակայն, վիրուսը որպես անհրաժեշտ գեների կրող օգտագործելը կապված է օրգանիզմում իմունային ռեակցիայի վտանգի հետ։

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում