Գիտնականները մանգաղաբջջային անեմիայի բուժման նոր հաջող փորձարարական թերապիա են ներկայացրել

Գիտնականները ներկայացրել են կլինիկական փորձարկման վերջին արդյունքները, որոնք ուղղված են մանգաղաբջջային անեմիայի՝ արյան ցավոտ գենետիկ խանգարման բուժմանը, բուժման սահմանափակ տարբերակներով, հայտնում է Քլիվլենդի կլինիկան:

Գիտնականները 2024 թվականի Մադրիդում Եվրոպական Արյունաբանության ասոցիացիայի (EHA) հիբրիդ կոնգրեսում 18 հիվանդների շրջանում կիսվել են renizgamglogene autogedtemcel-ի (reni-cel, նախկինում հայտնի որպես EDIT-301)՝ մեկ գենով խմբագրող բջջային թերապիայի անվտանգության և արդյունավետության վերաբերյալ տվյալներ:

Այս նորարարական բուժումը փոփոխում է հիվանդի սեփական արյունաստեղծ ցողունային բջիջները՝ ուղղելու մանգաղաբջջային հիվանդության համար պատասխանատու մուտացիան:

18 հիվանդները, որոնցից երկուսը բուժվել են Cleveland Clinic Children's-ում, անցել են պրոցեդուրա, որի ժամանակ նրանց ցողունային բջիջները սկզբում հավաքվել են գեների խմբագրման համար: Այնուհետև նրանք քիմիաթերապիա են անցել, որպեսզի մաքրեն մնացած ոսկրածուծը՝ տեղ բացելով վերականգնված բջիջների համար, որոնք հետագայում նորից ներմուծվել են նրանց օրգանիզմ:

Բուժումը լավ հանդուրժվել է, և ոչ մի լուրջ կողմնակի ազդեցություն չի գրանցվել: Բուժումից հետո բոլոր հիվանդների մոտ հաջողությամբ վերականգնվել է լեյկոցիտների և թրոմբոցիտների քանակը։ Կարևոր է նշել, որ բուժումից հետո բոլոր հիվանդները ցավից զերծ են եղել, և նրանց մոտ, ովքեր հետևել են հինգ ամիս և ավելի, անեմիան վերացել է:

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում